유전자 치료제를 점막 조직 및 기타 장기에 전달하는 기술을 개발하는 임상 단계 생명공학 기업입니다. 고유한 DDX(Dually Derivatized Oligochitosan) 플랫폼을 통해 DNA와 다양한 형태의 RNA를 포함한 광범위한 크기와 유형의 유전자 물질을 점막 조직에 전달합니다.
주력 제품인 데탈리모진 보라플라스미드(detalimogene voraplasmid)는 현재 비근육침윤성 방광암(NMIBC) 환자를 대상으로 LEGEND 2상 임상시험을 진행 중입니다. 특히 기존 표준치료제인 BCG 요법에 반응하지 않는 환자들을 위한 새로운 치료 옵션을 제공하고 있습니다.
DDX 플랫폼 기술은 바이러스 기반 유전자 치료제의 한계를 극복하고, 취급 및 관리 복잡성을 줄이며, 점막 조직에 유전자 물질을 직접 전달할 수 있는 장점이 있습니다. 이를 통해 희귀질환을 넘어 유전자 치료의 적용 범위를 확장할 잠재력을 가지고 있습니다.